數月前，一名來自馬耳他的失明青年遠赴湖北十堰太和醫院，在湖北科投旗下光谷健康投投資藥企——紐福斯生物科技有限公司（以下簡稱“紐福斯生物”）所研發的眼科基因治療藥物NFS-02的幫助下，完成了基因注射治療，有望在不久后重獲光明。
這名馬耳他青年所患的Leber遺傳性視神經病變（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下簡稱LHON）為眼科罕見病，多發病于14-21歲間的男性，患者在短期內視力受損，嚴重者無法正常生活。在全球范圍內，有近70萬名患者飽受LHON的困擾。
紐福斯生物是中國首家眼科基因治療公司，公司核心產品NFS-01是首個獲得中美兩國臨床試驗許可的中國眼科基因治療新藥。NFS-02是該公司的第二款新藥，旨在治療ND1基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研針對該疾病的療法。
今年8月，紐福斯生物宣布完成近7億元人民幣C+輪融資，光谷健康投聯合長江招銀等投資機構參與本輪投資。這是國內基因治療企業今年獲得的最大一筆融資，也是唯一的一筆C+輪融資，所獲款項將用于核心產品臨床試驗的持續推進，以及紐福斯生物的研發能力提升和產品管線拓展。
光谷健康投是湖北科投旗下從事生物醫藥投資的專業平臺，成立于2020年10月，注冊資本25億元，管理資產規模超20億元。長期以來立足光谷、輻射全國，布局聯影醫療、華大智造、武漢生物樣本庫、友芝友生物等頭部生命健康產業項目投資，有效助力光谷建設萬億級生命大健康產業集群。醫生創業攻堅眼科罕見病
“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什么補什么。”
紐福斯生物專注眼科疾病的體內基因治療，公司創始人、董事長李斌介紹，基因治療是生命科學領域未來最為重要的方向之一，眼睛是一個密閉的球體，有許多基因突變所致遺傳病與眼科疾病相關，因此，基因療法也是公認的治療眼科遺傳病的有效療法。
紐福斯生物成立于2016年，但李斌與基因治療的故事要從2002年說起。這一年，在意識到“很多眼科疾病是臨床解決不了的”之后，華中科技大學同濟醫學院眼科學博士李斌前往中山大學分子醫學中心學習基因治療技術。
“基因治療眼遺傳疾病是一把鑰匙開一把鎖，我既懂基因治療這把鑰匙，又懂疾病這把鎖，就更容易找到合適的鑰匙。”2007年回到武漢同濟醫院后，李斌于次年正式確定將LHON作為自己的攻堅方向，并在2011年發起全球首個基因治療LHON臨床試驗。
李斌說，成立紐福斯生物是“自然而然的選擇”。在他的一篇關于LHON基因治療的研究文章發表后，一大批患者蜂擁而至，來尋求黑暗世界里的一絲曙光。
“十幾歲的小孩，突然間雙眼都看不見，病人和家庭都非常痛苦，我心里也很難受。”李斌回憶，受臨床實驗有限名額的限制，并不是所有患者都有機會接受治療，“所以我覺得我應該成立一個公司，把它做成藥，讓病人有治療方法。”
產品瞄準“全球首創”
目前，紐福斯生物的首款產品NFS-01成為國內首個完成3期臨床試驗患者入組的基因治療藥物，在美國的臨床試驗也順利推進。這也意味著這款全球首創眼科基因治療藥物距離上市再近一步。
不久前，紐福斯公布此前接受NFS-01治療的10位阿根廷患者均獲得了不同程度的視力提升。在完成5年隨訪的9位患者中，6人給藥眼視力改善顯著，均超過0.3LogMAR，且期間一直保持了視力的獲益，學習和生活質量獲得了根本性的改善。
“創業需要堅守、定力和全身心投入。”在李斌看來，新藥研發存在周期長、費用高和成功率低等特點，每一款新藥的誕生都異常艱難，要經歷漫長的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“終于看到曙光。”據了解，除武漢總部外，紐福斯生物在上海、蘇州以及美國圣地亞哥設立公司分部。其中，作為紐福斯生物的基因治療獨立商業化生產基地，于2021年落成的新工廠投資逾兩億元，符合美國、歐盟等多項國際標準。
李斌表示，未來，紐福斯生物會進行眼科常見病研究，“希望也相信未來中國的基因藥物能夠造福全球眼科患者，幫助他們重拾美好視界。”
